首頁 民生服務(wù) 健康養(yǎng)老 70萬一針的“救命藥”降至3.3萬 湖南省兒童醫(yī)院迎來首批受益患兒

70萬一針的“救命藥”降至3.3萬 湖南省兒童醫(yī)院迎來首批受益患兒

2022-01-05 09:56:09 紅網(wǎng)

在湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科病房,科室副主任、副主任醫(yī)師吳麗文正在給纖纖做肌力檢查。

神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師康慶云(左)、主治醫(yī)師劉舒蕾(右)給4歲6個月脊髓性肌肉萎縮癥女孩樂樂(化名)進(jìn)行諾西那生鈉注射液注射治療。

紅網(wǎng)時刻1月4日訊(記者 劉丹 通訊員 姚家琦 徐麗)“感謝國家的好政策,我的孩子有希望了!”1月4日上午,來自婁底市新化縣的何女士帶著兩歲半患有脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)女兒纖纖(化名)趕到湖南省兒童醫(yī)院預(yù)付診療。隨著今年1月1日國家新版醫(yī)保目錄的正式實施,原來70萬一針的“天價”治療藥下降至約3.3萬元,給了何女士一家新的希望,纖纖也成為該院首批接受注射治療的孩子之一。

“孩子七八個月時還不會爬,當(dāng)時以為只是比別人慢一點,后面到了一歲多還是不會,帶到醫(yī)院檢查才發(fā)現(xiàn)是這個病,我們?nèi)叶笺铝耍恢罏槭裁催@種事情會發(fā)生在我們身上?!焙闻康难劬Ψ浩鹆藴I光。女兒纖纖剛滿兩歲半,在一歲七個月時確診為脊髓性肌肉萎縮癥二型。因為藥價高昂,確診后也一直無力為女兒進(jìn)行治療?!昂⒆映Uf媽媽我想走路,我想上幼兒園??墒且郧拔蚁攵疾桓蚁?,聽說降價真的很激動,就是覺得有救了!有希望了!”

2021年12月初,國家醫(yī)保局公布74種新藥進(jìn)醫(yī)保,我國首個獲批治療脊髓性肌肉萎縮癥的進(jìn)口藥——諾西那生鈉注射液遭遇“靈魂砍價”,最終以3.3萬元每針的“地板價”進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄。2022年1月4日上午,像纖纖一樣患有脊髓性肌肉萎縮癥的9個患兒,來到湖南省兒童醫(yī)院預(yù)約診療,他們也將成為該院在此種藥品納入醫(yī)保后的首批接受注射的患者。

湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、副主任醫(yī)師吳麗文介紹,脊髓性肌萎縮癥又稱SMA,是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病,根據(jù)患者起病年齡和臨床病程,將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進(jìn)展,肌無力可進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常,其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。

近幾年來,隨著新治療藥物的研發(fā)和治療水平的提升,更多患者可以獲得更長的生存期。諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。該藥物通過鞘內(nèi)注射給藥,可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中,從而改善運動功能、提高生存率,改變SMA的疾病進(jìn)程。

吳麗文表示,纖纖目前可以獨坐,但是不能走路,還沒有出現(xiàn)運動功能的倒退,整體情況還比較好。針對這一類型的患者,在接受諾西那生鈉注射液的注射治療后,希望孩子能夠站起來,到慢慢地可以行走。

由于罕見病患病人少,市場需求有限,因此,罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。此外,即使罕見病有藥可醫(yī),一些罕見病藥物的“天價”,也超出絕大部分人的支付能力,讓患者望而卻步,陷入無助的境地。補(bǔ)齊罕見病患者的用藥短板,成為建設(shè)中國醫(yī)保制度的一項重要內(nèi)容,也是每年國家醫(yī)保談判中備受關(guān)注的熱點。

“對這些孩子和家庭來說,是一個顛覆性的意義?!眳躯愇恼f,患有脊髓性肌萎縮癥的孩子,如果不用藥治療,生活質(zhì)量會越來越差,到最后全身都不能動,包括進(jìn)食都有困難。但是用藥之后,一般只要不是并發(fā)癥,壽命是不會有很大影響的。而且孩子已經(jīng)丟失的運動功能,還可以慢慢去獲得,所以這個治療的價值是非常巨大的。

責(zé)編:楊雅婷

來源:紅網(wǎng)

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